本文针对多变量结局下基于偏好的治疗效果估计问题提出了一种主动学习框架。传统疗效评估通常依赖单一主要结局,但临床决策往往需要综合权衡多个结局的获益与风险,而不同患者对各结局赋予的相对价值差异显著。在给定结局偏好规则的前提下,可定义并估计治疗效果与最优策略,但该偏好规则在实践中通常未知,需通过临床专家对结局组合的成对比较来估计,而这类比较数据获取成本高昂。为此,作者提出主动学习框架,用于选择最具价值的比较查询。与最大化偏好规则自身信息量的标准准则不同,该方法直接以治疗效应和最优策略为目标,选择能最大程度降低其不确定性的查询,并在高斯过程偏好模型下推导出该准则的闭式近似。基于帕金森病队列13项临床结局构建的半合成数据实验表明,在相同查询预算下,该准则在治疗效果估计误差和策略遗憾方面均优于现有准则。
| 主动学习 | 一种机器学习范式,模型主动选择最有信息量的样本进行标注,以降低标注成本。 |
| 偏好规则 | 一种函数,根据多个结局的组合(结局组合)给出相对偏好或效用值。 |
| 治疗效应 | 干预(如治疗)对结局的因果影响,通常定义为治疗组与对照组结局的差异。 |
| 最优策略 | 在给定偏好规则下,能够最大化期望效用(或最小化风险)的治疗分配方案。 |
| 高斯过程 | 一种随机过程,用于定义函数上的分布,常用于贝叶斯优化和主动学习中的代理模型。 |
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